Cladribina compresse è stata ammessa alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (Smr) a elevata attività. L’annuncio è stato dato a Milano, in un incontro al quale hanno partecipato alcuni tra i massimi esperti italiani nella gestione di questa patologia. La caratteristica fondamentale della nuova opzione consiste nel fatto che è il primo trattamento per la Smr che permette di raggiungere fino a 4 anni di controllo della malattia, a fronte di un massimo di 20 giorni di trattamento orale somministrato nell’arco dei primi 2 anni.

Più in dettaglio, specifica Giancarlo Comi, docente di Neurologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, direttore dell’Istituto di Neurologia sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano e membro dello Steering committee internazionale, dopo oltre 10 anni di sviluppo «anche i pazienti avranno finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica, che rappresenta il primo trattamento orale per la forma recidivante di Sm a elevata attività e che, grazie al suo particolare meccanismo d’azione, consente una somministrazione per un massimo di 10 giorni all’anno in un arco temporale di 2 anni e con i 2 anni successivi liberi da trattamento». Cladribina compresse ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica (Rm).
«L’approvazione di cladribina compresse» dichiara Diego Centonze, docente di Neurologia all’Università di Roma Tor Vergata e responsabile della Uoc di Neurologia dell’Irccs Neuromed a Pozzilli (Isernia) «si basa su studi che hanno coinvolto nei programmi di sperimentazione clinica più di 2.000 pazienti. Si tratta di numeri importanti che consentono di avere un profilo di sicurezza ben definito e rappresentano sicuramente un valore aggiunto di questo trattamento». Questi i risultati più significativi a due anni: a) 4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute; b) 9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità; c) quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia. Il programma di sviluppo del farmaco ha incluso tre studi clinici di fase 3 controllati con placebo – Clarity (studio pilota di efficacia), Clarity Extension e Oracle Ms -, uno studio di fase II (Onward), nonché dati di follow up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, Premiere. I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito di formulare una definizione completa del profilo rischio/beneficio di cladribina compresse. Più in dettaglio, nei pazienti con elevata attività di malattia, le analisi dello studio Clarity hanno dimostrato che – rispetto al placebo – cladribina compresse ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva del 67% e il rischio di progressione a 6 mesi, confermata dalla scala Edss (Expanded disability status scale), dell’82%. Come dimostrato nello studio Clarity Extension, inoltre, negli anni 3 e 4 non è stato necessario alcun ulteriore trattamento.

Come è stato spiegato nel corso dell’incontro, cladribina compresse è considerata l’unica terapia orale di immunoricostituzione (Irt) che comprende una prima fase di riduzione selettiva dei linfociti B e T con un effetto minimo sul sistema immunitario innato, e una seconda fase di ricostituzione dei linfociti T e B che, a seguito del trattamento, ritornano ai livelli basali con tempi e andamenti diversi e profondamente ‘modificati’ a ripristinare una corretta funzione immunitaria. Riguardo alle modalità di somministrazione del farmaco, queste prevedono un dosaggio basato sul peso e un’assunzione in due settimane, una all’inizio del primo mese e una all’inizio del secondo mese del relativo anno di trattamento, per un totale di 3,5 mg/kg di peso corporeo, nei due anni. Non è necessario un ulteriore trattamento negli anni 3 e 4. Ben caratterizzato anche il profilo di sicurezza e tollerabilità: nel lungo follow up di sicurezza non si sono registrati casi di leucoencefalopatia multifocale progressiva (Pml) e non è stato osservato un aumento del rischio di una risposta autoimmune secondaria al trattamento. Gli effetti indesiderati più rilevanti clinicamente sono stati linfopenia (legata al meccanismo d’azione, nella maggior parte dei casi lieve-moderata) e infezioni da herpes zoster (incidenza rara). Cladribina compresse, pertanto, viene somministrata oralmente non in modo continuativo ma per un massimo di 10 giorni rispettivamente negli anni 1 e 2, seguiti da un periodo di osservazione negli anni 3 e 4. «Questo» commenta Francesco Patti, docente di Neurologia dell’Università di Catania e responsabile del Centro Sm Policlinico G. Rodolico di Catania «può facilitare l’aderenza alla terapia del paziente, con conseguente riduzione dei rischi di progressione della disabilità e di recidive. A questa modalità di somministrazione particolarmente comoda, inoltre, si aggiunge un minore burden di monitoraggio per questa terapia: sono necessarie cioè meno visite mediche e meno esami clinici, con indubbi vantaggi sia per il paziente sia per il Centro Sm che lo ha in carico».
«La Sm ha un forte impatto sulla salute e sulla qualità di vita del paziente: 1 su 2 smette di lavorare a causa della Sm, l’aspettativa di vita si riduce in media di 10 anni, per non parlare degli alti costi collegati alla progressione della disabilità e alle recidive» ricorda Maria Trojano, docente di Neurologia all’Università degli studi di Bari e direttore della Clinica neurologica del Policlinico di Bari.«Cladribina compresse, consentendo somministrazioni e monitoraggi meno frequenti, può consentire al paziente di gestire al meglio la propria quotidianità ottenendo una migliore qualità di vita». Da citare, infine, “Adveva”, programma – sviluppato da Merck (azienda produttrice del farmaco) – rivolto al paziente in trattamento con cladribina compresse, per supportarlo nella gestione del trattamento prescritto dallo specialista e per fornire ulteriori informazioni per vivere al meglio nonostante la Sm. Si tratta di un programma multicanale composto da sito internet, App e un team composto da infermieri qualificati, disponibile 6 giorni su 7 dalle 8 alle 20 al numero verde 800102204. «Da sempre promuoviamo iniziative e progetti volti a fare una reale differenza nella vita dei pazienti e delle persone che li assistono» conclude Antonio Messina, a capo del business farmaceutico di Merck in Italia.

Fonte Doctor33: https://bit.ly/2Ld8aG9